Mamma Rossana annuncia la buona notizia, spiegando però che ci voglia tempo affinchè il farmaco possa essere somministrato. Prosegue perciò la raccolta fondi per racimolare i 2.100.000 euro necessari
Il CdA di AIFA ha approvato il giorno 9 marzo 2021 la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del SSN per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso.
Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un lungo processo iniziato nel maggio 2020 con l’istanza negoziale presentata dall’azienda Novartis.
A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN.
AIFA dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro SSN una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da SMA1.
L’accordo con l’azienda Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.
In questi minuti, la notizia è stata annunciata anche da mamma Rossana (madre della piccola Melissa a cui, a 6 mesi e 28 giorni di vita, hanno diagnosticato la SMA 1) in un video in cui ha spiegato le motivazioni per cui è necessario proseguire con la raccolta fondi per racimolare i 2.100.000,00 usd necessari per l’acquisto del costosissimo farmaco americano Zolgensma, che rappresenterebbe forse l’unica speranza per migliorare la qualità di vita della sua figlioletta del 90%.